2026年3月5日，河南知微医药收到美国食品药品监督管理局（FDA）正式通知，批准其自主研发的BTK抑制剂TM471-1在美国开展治疗多发性硬化症（MS）的临床试验。与此同时，TM471-1在国内的MS II期临床试验已率先启动患者入组。中美双报双批的实现，标志着TM471-1的全球临床布局取得重要突破，知微医药自主研发管线正式迈入国际化发展的新阶段。

      TM471-1是知微医药自主研发的一款口服、高选择性、脑渗透性BTK抑制剂，能够穿透血脑屏障，在脑实质中达到有效浓度，直接作用于中枢神经系统内的B细胞和疾病相关的小胶质细胞，从源头抑制神经炎症和脱髓鞘过程。此次FDA批准TM471-1开展临床试验，是知微医药国际化战略的重要一步。

      在美国获批的同时，TM471-1在国内的临床研发已走在前列：

      TM471-1治疗MS的中国II期临床试验已率先启动患者入组。这一进度优势，体现了公司立足中国、面向全球的研发策略——充分利用国内临床资源效率，加速推进关键适应症的临床验证，为后续全球研发提供数据支持和决策依据。

      中美双线布局的协同价值：

      国内先行：快速获得概念验证数据，降低研发风险

      美国跟进：拓展国际市场，提升管线全球价值

      双线并进：数据共享、经验互通，加速整体研发进程发管线正式进入国际临床研发体系。

      知微快答

Q：获得FDA批准，是否意味着TM471-1可以上市销售？

A：不是。 此次批准的是针对IND临床实验，意味着FDA允许公司开展TM471-1用于MS的人体临床试验。TM471-1目前处于临床研发阶段，距离上市批准尚需完成后续临床研究及相关审评审批。药品最终上市，是以NDA（新药上市申请）获批为准。

Q：中美双报双批对公司和TM471-1有何意义？

A：这意味着TM471-1的研发质量和临床方案同时获得中美两国药监机构的认可，是药物具备全球开发潜力的重要验证。同时，中美双线布局也为后续国际多中心临床试验、全球注册和商业化合作奠定了基础。

      知微生物医药是一家专注于靶向药物研发的创新型企业，以BTK抑制剂为研发核心，致力于在肿瘤与自身免疫性疾病领域实现突破。

      研发管线：布局十余条创新药管线，覆盖液体肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病

      专利布局：拥有4项覆盖全球30多个国家和地区的国际PCT专利，全球化知识产权布局初具规模

      核心产品：TM471-1多个适应症进入临床Ⅱ期，其中利用BTK抑制剂治疗自身免疫性脑炎为全球首创，已成功突破血脑屏障限制

      2026年，知微医药将继续以临床价值为核心，加速推进BTK抑制剂在肿瘤与自免领域的临床转化，同时稳步拓展前沿靶点布局。我们诚邀志同道合的投资者与合作伙伴，共同见证中国创新药的力量，让更多患者用得上、用得起高质量的创新药。